An integrated omics approach for patients with rare neurological disorders: towards personalized clinical care and trial readiness.
Il Capofila del progetto è Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta". Il Responsible Scientifoc del progetto è il Dr. Franco Taroni.
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Patologia di Interesse: |
Malattie Neurologiche Rare |
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Area di Ricerca: |
Neurologia |
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Data di Inizio Progetto: |
1 Gennaio 2020 |
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Data di Fine Progetto: |
31 Decembre 2022 (prorogato fino a 30 Novembre 2023) |
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Finanziamento: |
€ 3.500.000,00 |
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Partenariato: |
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta" – Capofila - IRCCS Eugenio Medea - Istituto di Ricerche Farm acologiche Mario Negri IRCCS - Università degli Studi di Milano - Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico |
PROJECT SUMMARY
Questo progetto vede esperti di diverse discipline cooperare in modo complementare allo scopo di aumentare le conoscenze necessarie per migliorare la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di alcune importanti Malattie Neurologiche Rare (MNR). Le MNR rappresentano quasi il 50% di tutte le malattie rare, con importanti ricadute assistenziali sia per i pazienti sia per le loro famiglie e il sistema sanitario pubblico. In un momento di così rapida innovazione, la grande eterogeneità clinica delle MNR richiede nuovi approcci metodologici per ottimizzare le opportunità di diagnosi, cura e trattamento. L'obiettivo principale di questo progetto è lo sviluppo e l'implementazione di un approccio di Medicina Personalizzata per le MNR, al fine di massimizzare le possibilità di sviluppare terapie clinicamente efficaci. A tal fine, pazienti affetti da alcune tra le più importanti e significative MNR sono stati selezionati e classificati in base a una caratterizzazione clinica approfondita. Applicando strategie "multiomiche" integrate (genomica, trascrittomica, proteomica, metabolomica e secretomica) in campioni biologici di questi pazienti, il progetto si sta sviluppando al fine di: 1) raggiungere una diagnosi accurata nella maggior parte dei pazienti affetti da MNR; 2) rendere la maggior parte dei pazienti con queste malattie potenzialmente inseribili in sperimentazioni cliniche; 3) ottenere nuove conoscenze sui meccanismi patogenetici che potrebbero svelare nuovi bersagli terapeutici utili per interventi farmaceutici e/o per la terapia genica. Il nostro programma di ricerca sarà innovativo nell’area critica delle MNR e fornirà al sistema sanitario di Regione Lombardia strumenti biomedici all'avanguardia per migliorare la diagnosi e la cura dei pazienti con MNR. Inoltre, lo sviluppo di questo programma renderà Regione Lombardia altamente competitiva sia nell’ambito delle reti Europee di riferimento (ERN) sia in quello dei progetti di ricerca nazionali e internazionali.
NEWS
Il comunicato stampa del Capofila è disponibile al seguente link: care4neurorare_-_comunicato_stampa
Sito web del progetto: www.care4neurorare.com