FRRB/FONDAZIONE TELETHON: MULTI-ROUND CALL FOR RESEARCH PROJECTS 2025 – 2027 – ROUND I

Lo scopo del presente bando è quello di finanziare:

Progetti di ricerca di base e preclinica focalizzati sulle malattie genetiche rare, di comprovata origine genetica, di forma monogenica o poligenica. Il Progetto di ricerca finanziato da FRRB dovrà evidenziare la trasferibilità dei risultati al Servizio Sanitario Regionale, tenendo conto di eventuali implicazioni etiche e sociali.

I progetti potranno essere sottomessi in uno dei seguenti track:

• Track RICERCA DI BASE/ BASIC RESEARCH

Focalizzato sull’identificazione di meccanismi patologici e/o target

Sotto-tematiche:

Step 0: Conoscenza genetica: identificazione di geni causativi e modificatori.

Step 1: Identificazione dei concetti e dei principi fondamentali; analisi della malattia e dei meccanismi fisiopatologici coinvolti.

Step 2: Identificazione di un potenziale target terapeutico della malattia (in questo contesto, "druggable" si riferisce alla capacità di un target di essere modulato da un approccio terapeutico). Il target deve avere un ruolo cruciale nel processo patologico e la sua modulazione, sia farmacologica che genetica, potrebbe risultare benefica per i pazienti.

Step3: Validazione del target utilizzando un modello/sistema appropriato.

• Track PROVA DI CONCETTO PRECLINICA/ PRECLINICAL PROOF OF CONCEPT

Focalizzato sull’identificazione e/o la validazione di potenziali approcci terapeutici

Sotto-tematiche:

Step 4: Identificazione della strategia terapeutica (ad esempio, piccole molecole, farmaci biologici, terapie avanzate, ecc.) che mostri un effetto funzionale sul target; nuove tecnologie per lo sviluppo terapeutico.

Step 5: Studi in vitro e/o in vivo che dimostrano l’efficacia terapeutica in un modello/sistema della malattia appropriato.

Risultati attesi: identificazione di candidato(i) terapeutico(i) identificato(i) e/o validato; risultati ulteriormente sviluppabili e pubblicazioni.

Destinatari del contributo possono essere o singoli beneficiari oppure partenariati composti da un massimo di 2 soggetti a scelta tra ASST, Agenzie di Tutela della Salute (ATS), Azienda Regionale Emergenza Urgenza (AREU), IRCCS di diritto pubblico e privato, Università e Organismi di Ricerca, tutti con sede operativa in Lombardia.

Il ruolo di ente Capofila, nel caso in cui il progetto venga presentato in partenariato potrà essere assunto da una ASST, da una ATS o da un IRCCS di diritto pubblico o privato.

Non sono ammessi i ricercatori affiliati agli Istituti di ricerca della Fondazione Telethon (ovvero TIGEM e SR-TIGET).

Contributo massimo erogabile per singolo progetto:

Per il Track RICERCA DI BASE: 240,000 €

Per il Track PROVA DI CONCETTO PRECLINICA: 360,000 €

I progetti potranno durare 24 mesi o 36 mesi.

Ogni partecipante dovrà sostenere almeno il 15% dei costi totali di progetto.

Tutte le informazioni sui requisiti di partecipazione sono reperibili all’interno del testo del bando, delle Linee guida e dei documenti ad esso allegati alla Sezione “Documenti da scaricare”.

Le proposte progettuali potranno essere presentate attraverso la nuova Piattaforma Telethon, alla quale è possibile accedere tramite il seguente indirizzo: https://fondazionetelethon.eu-1.smartsimple.eu/s_Login.jsp all’interno del documento nominato USO PIATTAFORMA_ Guidelines for Applicants_MR2025 è possibile visionare le modalità di accesso alla Piattaforma e di compilazione della LoI e della Full Proposal.

Decreto DG n. 29_2025: PUBBLICAZIONE E CONTESTUALE APERTURA DEL BANDO CONGIUNTO CON FONDAZIONE TELETHON DAL TITOLO “MULTI-ROUND CALL FOR RESEARCH PROJECTS 2025 – 2027 – ROUND I”.