PROGETTO CONNECTION

Progetto FRRB 1731651 - Chnndroitin sulfate proteoglycan-4, secreted by a binding imbalance between SP1 and NF-kB on CHST11 gene, triggers sympathetic cardiac denervation in Duchenne Muscular Dystrophy.

Dati del progetto:

Nome e cognome della/del PI

Dr.ssa Claudia Bearzi


 

Acronimo

CONNECTION

ID progetto

1731651

Ente ospitante

Fondazione IRCCS Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico – Milano

Patologia di interesse

Distrofia muscolare di Duchenne

Area di Ricerca

Malattie Rare

Data di inizio Progetto

1° aprile 2021

Data di fine Progetto

31 marzo 2024

Importo assegnato

€600.000,00

Tipo Progetto

Individuale

 

PROJECT SUMMARY

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD), causata dall'assenza di distrofina, colpisce le funzioni muscolari, cardiache e del sistema nervoso. Il declino delle prestazioni cardiache è condizionato dall'accumulo di determinati fattori della matrice extracellulare (ECM), in particolare il condroitin solfato proteoglicano 4 (CSPG4), che compromette i neuroni simpatici, causando perdita di tono muscolare e aritmie. Il progetto mira a ripristinare l'innervazione cardiaca in un modello di maiale DMD adottando due strategie. La prima implica l'applicazione dell'innovativa tecnologia 3D bioprinting per la caratterizzazione del ruolo dell'ECM nella degenerazione del tessuto cardiaco. La seconda consiste nel rivelare il potenziale terapeutico delle cellule CART (Chimeric Antigen Receptor T-cell) contro CSPG4, nel ripristinare l'innervazione simpatica miocardica. Ad oggi, l'uso di CAR-T rappresenta l'approccio più rivoluzionario per le terapie specifiche del paziente.

Una breve presentazione PowerPoint del progetto è disponibile qui. 

Il booklet relativo ai 16 progetti finanziati è disponibile qui.