PROGETTO UNEARTH

Progetto FRRB 1745126 - A thorough understanding of the molecular players causing rare complement-mediated glomerular diseases toward a personalized therapy.

Dati del progetto:

Nome e cognome della/del PI

Dr.ssa Caterina Mele

 

 

 

 

 

Acronimo

UNEARTH

ID progetto

1745126

 Ente ospitante

Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS – Milano

Patologia di interesse

Glomerulopatia a depositi di C3 (C3G) / Glomerulonefrite membranoproliferativa associata a immunocomplessi (IC-MPGN)

Area di Ricerca

Malattie rare/Nefrologia

Data di inizio Progetto

1° aprile 2021

Data di fine Progetto

31 marzo 2024

 Importo assegnato

€526.000,00

Tipo Progetto

Individuale

 

PROJECT SUMMARY

La glomerulopatia a depositi di C3 (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa associata a immunocomplessi (IC-MPGN) sono malattie rare del rene per cui non esiste una specifica terapia. La prognosi è sfavorevole e la maggior parte dei pazienti sviluppa malattia renale terminale prima dell'età adulta. Alterazioni che portano ad un'attivazione incontrollata del sistema del complemento sono state identificate sia nella C3G che nella IC-MPGN. Tuttavia, le cause genetiche sono ancora sconosciute in quasi l’80% dei casi e i meccanismi patogenetici attraverso cui le mutazioni portano all’insorgenza di ICMPGN/ C3G sono stati chiariti solo in pochi casi. L’obiettivo del progetto è scoprire nuove cause genetiche per la IC-MPGN e per la C3G, studiare i meccanismi molecolari, biochimici e cellulari attraverso cui le alterazioni genetiche causano la malattia, e identificare specifiche farmaci in grado di proteggere le cellule glomerulari dal danno mediato dall'attivazione del complemento.

Una breve presentazione PowerPoint del progetto è disponibile qui

Il booklet relativo ai 16 progetti finanziati è disponibile qui.